El sistema permite modificar el 89% de las malformaciones genéticas conocidas.
Un grupo de investigadores desarrolló una nueva herramienta de edición molecular que permite realizar modificaciones en el ADN de las células sin la necesidad de hacer un corte completo en la cadena genética. De esta manera, podría ser corregido el 89% de las mutaciones que provocan enfermedades, publicó Nature.
El avance, denominado edición principal, estuvo a cargo de científicos del Instituto Broad de Harvard y del Instituto de Tecnología de Massachusetts (MIT), ambos de EE.UU., quienes combinaron elementos del sistema CRISPR-Cas9 y la enzima transcriptasa inversa.
"No conocemos ninguna otra tecnología de edición del genoma en células de mamífero que ofrezca este nivel de versatilidad y precisión con tan pocos subproductos", expresó David Liu, uno de los líderes de la investigación. El nuevo sistema, a diferencia de los sistemas de edición genética previos, utiliza ARN para dirigir la inserción de nuevas secuencias de ADN en las células.
Para ello cuenta con tres elementos: las enzimas Cas9 y transcriptasa reversa, y un fragmento de ARN llamado guía de edición principal ARN (pegRNA, por sus siglas en inglés). Cuando este último se une al genoma, el Cas9 realiza un corte en la cadena de ADN, gracias al cual la transcriptasa reversa puede utilizar el otro extremo del pegRNA como molde para sintetizar ADN. Entonces, se activa el mecanismo de reparación celular que permite eliminar la mutación.
Enfermedades tratadas
El trabajo de los científicos sobre las cadenas de ADN permitió realizar 175 correcciones de mutaciones, entre otras, las que causan la anemia falciforme, así como la eliminación de cuatro letras extra de ADN en un gen que causa la enfermedad de Tay-Sachs. Lo particular, según Liu, es que esto se logra "sin cortar el ADN por completo ni necesitar plantillas de ADN". "La belleza de este sistema es que hay pocas restricciones en la secuencia editada", agregó.
Pese a los éxitos alcanzados, Liu aclaró que aún falta desarrollar la técnica para poder utilizarla en humanos de forma segura.
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